氨基酸肥料欧盟标准
全球首批！首个直接注入大脑的基因疗法上市
原创 药明康德 药明康德 2022-07-21 07:10 发表于美国
今日，PTC Therapeutics公司宣布，欧盟委员会批准基因疗法Upstaza（eladocagene exuparvovec）上市。用于治疗18个月以上芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）患者。这是一种影响大脑的罕见遗传疾病。新闻稿指出，这是直接注入大脑的首款获批基因疗法，也是改变AADCD疾病进程的首款获批疗法。
AADCD是一种致命的罕见遗传病，通常患者出生几个月内就会导致严重残疾和伤害，影响他们生活的方方面面。患者由于编码AADC酶的DDC基因出现变异，导致AADC酶功能缺失。
Upstaza是一款基于腺相关病毒2（AAV2）载体的基因疗法，携带正常的人类DDC基因。它旨在通过一次性治疗，将功能正常的DDC基因直接递送到大脑的壳核中，提高AADC酶的水平并恢复多巴胺的生产。
Upstaza的疗效和安全性特征在多个临床试验和同情用药项目中得到验证，首例患者在2010年接受治疗。在临床研究中，无法达到预期运动发育里程碑的患者早在接受治疗3个月后就能观察到具有临床意义的运动功能改善，这一转变持续到接受治疗后10年。此外，所有接受治疗的患者的认知能力得到改善。临床试验的结果已经在《细胞》旗下的Molecular Therapy上发表。
▲Upstaza显著提高多巴胺生产，并且改善患者多种功能指标（图片来源：参考资料[2]）
“今日Upstaza获得欧盟委员会批准，无论是对于患者，PTC公司还是基因疗法领域，都非常重要。” PTC Therapeutics公司首席执行官Stuart W. Peltz博士说，“我们很高兴能够推动创新疗法上市，造福病患。Upstaza是改变AADCD患者疾病进程的首个获批疗法。我们已经准备好尽快将这一疗法带给患者。”
为什么说农民靠天吃饭
俗话说：农业种植收成要看天，老天爷让你丰收你才能丰收！
天气状况在整个种植季内会发生变化，进而影响作物的生长。作物每年的生长和环境条件息息相关。因此，作物如何应对和适应这些环境和天气条件决定着收成的最终产量和质量。
随着科学技术的发展，技术人员们研发出了产品—生物刺激素。使用生物刺激素可提高作物对自然灾害的耐受性，从而提高作物产量和质量。近年来，生物刺激素的使用已成为一种良好的农业实践，有助于使农业更具可持续性，甚至更加环保。
生物刺激素的目的是改善植物或植物根际（根区）的一个或多个 以下特征：1、 提高养分利用效率；2、 提高对自然灾害的耐受性；3、改善品质、性状；4、提高土壤或根际有限养分的可利用性。
根据欧盟肥料法规的定义，氨基酸定义为恢复性生物刺激素。
恢复性生物刺激素的应用—在灾害发生期间或之后使用
世界上各种各样的植物均由 “生命的元素”——约二十种必需或基本氨基酸组成。这些氨基酸对作物生长、产量和品质至关重要。此外，它们也是帮助作物从自然界灾害中快速恢复并重回正常生长轨迹的关键。因此，恢复性生物刺激素（如氨基酸）的应用完全契合作物的自然生长和恢复周期。在这里多说一点，并不是所有的氨基酸都能有这个效果，一定要选动物源原料，且纯度高的氨基酸效果才好。
不同含量的氨基酸原粉图对比
随着人民对生物刺激素及其预防和恢复作用模式认识的提高，毋庸置疑的是，与害虫和病原菌防治策略类似，结合了预防和恢复策略的综合非生物胁迫管理方案可实现最理想的产量和品质。
所以，在今年这个全球进入拉尼娜状态特殊天气里，使用恢复性生物刺激素—氨基酸，可以有效避免恶劣天气对农作物造成的影响，告别看天吃饭的时代！
农民看天吃饭的时代要过去了？,为什么说农民靠天吃饭
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